ศาตราจารย์ นายแพทย์ สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็กและอาจารย์แพทย์สาขาโลหิตวิทยา มะเร็งวิทยาและกุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดี กล่าวว่าทางคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล ร่วมกับ ศาสตราจารย์เกียรติคุณนายแพทย์สุทัศน์ ฟู่เจริญ ศูนย์วิจัยธาลัสซีเมีย สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล ได้ร่วมมือกับ Professor Philippe Leboulch นายแพทย์และนักวิจัยจาก University of Paris และ Harvard Medical School ได้ทำการทดลองระยะที่ 2 เพื่อประเมินวิธีการบำบัดยีนในกลุ่มผู้ป่วยจำนวนมาก หลังจากที่ Professor Leboulch ได้ตีพิมพ์ประสิทธิภาพการใช้งานของผลิตภัณฑ์ต่อผู้ป่วยโรค Beta-Thalassemia และเซลล์เม็ดเลือดเดี่ยวแล้ว 

ศาตราจารย์ นายแพทย์ สุรเดช หงส์อิง

โดยมีผู้ป่วยชาวไทยเข้าร่วมโครงการทดลอง 3 รายโดยทั้งหมดมี beta+- หรือbetaE/beta0-Thalassemia ซึ่งเป็นประเภทที่พบมากที่สุดในประเทศไทยไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือดอีก ล่าสุดผลการรักษาคนไข้ทั้งสามเป็นไปด้วยดีโดยที่พวกเขาไม่ต้องเข้ารับการการถ่ายเลือดอีก ทั้งที่ต้องเคยถ่ายเลือดมาตั้งแต่เด็ก ตอนนี้สามารถไปโรงเรียน ไปทำงาน หรือเล่นกีฬาได้ และตอนนี้ก็มีชีวิตที่ปกติสุข

ทั้งนี้ธาลัสซีเมีย เป็นโรคทางพันธุกรรมที่รักษาให้หายขาดได้ยาก การรักษาที่ทำมา 60 ปี คือ ต้องถ่ายเลือดและให้ยาขับเหล็กตลอดชีวิต และอีกหนึ่งวิธีคือการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ซึ่งรักษาผู้ป่วยหายขาดได้เกือบร้อยละ 90 แต่เป็นการใช้สเต็มเซลล์ของคนอื่นที่มีสุขภาพดีและสามารถเข้ากับผู้ป่วยได้ ซึ่งมีข้อเสียอยู่ที่ มีผู้บริจาคน้อย อีกทั้งระหว่างการรักษามักมีภาวะแทรกซ้อน อาจส่งผลให้ผู้ป่วยมีอายุขัยลดลง

คณะนักวิจัย

สำหรับวิธีการบำบัดยีน จะช่วยลดช่องโหว่ของสองวิธีข้างต้นคือ ไม่ต้องเข้ารับการถ่ายเลือดอีก รวมถึงไม่ต้องหาสเต็มเซลล์ของผู้อื่น สามารถใช้สเต็มเซลล์ของผู้ป่วยได้เลย และเป็นวิธีการที่รักษาเพียงครั้งเดียวเท่านั้น ซึ่งได้มีการทดลองในผู้ป่วยแล้ว 22 ราย เป็นคนไทย 4 ราย และในจำนวนคนไทยนี้มี 3 คน ที่ทำการทดลองทุกกระบวนการในประเทศไทย ยกเว้นเรื่องการตัดต่อยีนที่ยังต้องทำในต่างประเทศ โดยทั้ง 3 คนนี้ ไม่ต้องเข้ารับการถ่ายเลือดอีกเป็นระยะเวลาหลายปี สามารถทำงานหรือเล่นกีฬาได้เป็นปกติ 

"คนไข้ที่เป็นธาลัสซีเมีย ก็นำสเต็มเซลล์ออกมาจากไขกระดูก วิธีการอาจจะมี 2 วิธี คือ จากไขกระดูก หรือหลอดเลือด จากนั้นนำสเต็มเซลล์มาอยู่ในห้องทดลอง จากนั้นจะนำยีนมาใส่ในสเต็มเซลล์ เพราะว่าโรคธาลัสซีเมีย เป็นโรคที่มีความผิดปกติของยีนที่สร้างเม็ดเลือดแดง เราก็ใส่ยีนปกติเข้าไป วิธีการใส่ยีนเข้าไปเราต้องมีเวกเตอร์เป็นไวรัส แต่เป็นไวรัสที่ไม่ก่อให้เกิดโรค เพราะว่าไวรัสเข้าไปในเซลล์ได้ดี และเราก็เอายีนใส่ไปในไวรัส แล้วไวรัสจะนำยีนใส่เข้าไปในสเต็มเซลล์ แล้วก็เลี้ยงให้มันเยอะขึ้น จากนั้นผู้ป่วยเหล่านี้ ที่สเต็มเซลล์ที่มีไวรัสและมียีน เราก็จะนำกลับเข้าไปสู่คนไข้ หลักการก็คือใช้ของตัวเอง มันก็เลยเป็นเรื่องใหม่" ศ.นพ.สุรเดช กล่าว

ศ.นพ.สุรเดช กล่าวอีกว่า ธาลัสซีเมีย เป็นโรคทางพันธุกรรม ที่ยีนแฝงจะเริ่มปรากฏเห็นชัดตั้งแต่อายุ 2-3 ปี และยิ่งได้รับการรักษาเร็ว ก็จะยิ่งเป็นผลดี ซึ่งเคสที่อายุน้อยสุดที่เคยรักษามา อายุ 12 ปี ส่วนเรื่องค่าใช้จ่ายนั้น ปัจจุบันยังไม่สามารถคำนวณเป็นตัวเลขได้ เนื่องจากอยู่ในขั้นทดลอง ซึ่งอาจจะแพงกว่าสองวิธีการรักษาก่อนหน้านี้ แต่หากได้ความร่วมมือจากภาครัฐเข้ามาสนับสนุน คนไทยที่ป่วยโรคดังกล่าวอยู่ราว 2 - 3 แสนคน อาจเข้าถึงวิธีการรักษาได้ในราคาที่ไม่แพงมาก อย่างไรก็ตาม ความสำเร็จดังกล่าวถือเป็นจุดเริ่มต้นที่ดี เพราะมีโอกาสขยายการรักษาด้วยวิธีบำบัดยีนไปยังโรคที่เกิดจากพันธุกรรมอื่นๆ ได้อีกด้วย